Un chercheur de l’Université Laval propose la création d’un consortium international pour lever des fonds afin de lutter contre 10 000 maladies héréditaires orphelines.
Jacques P. Tremblay, professeur à la Faculté de médecine de l’Université Laval et président de l’Association de thérapie génique du Québec, est formel : le manque de financement freine la recherche sur des thérapies géniques prometteuses, susceptibles de guérir 10 000 maladies héréditaires attribuables au dysfonctionnement d’un gène. Actuellement, le financement provient surtout de petites fondations privées et est concentré sur une seule maladie.
M. Tremblay donne l’exemple de l’Association canadienne des ataxies familiales, qui finance ses recherches sur l’ataxie de Friedreich. « L’Association me donne 120 000 $ par année, et son budget annuel est de 180 000 $. Elle ne peut faire plus », lance-t-il. Or, élaborer une thérapie génique coûte beaucoup plus cher. Le virus « codant » nécessaire à la livraison ou à la correction d’un gène doit être créé par des entreprises de biotechnologies spécialisées, et coûte plus d’un million de dollars. Il faut aussi faire une étude de toxicologie suivie d’essais cliniques.
Résultat, des traitements prometteurs ayant des effets positifs sur des souris restent confinés dans les laboratoires de chercheurs universitaires. Pendant ce temps, des patients souffrent. Pourtant, déplore M. Tremblay, certaines thérapies géniques ont démontré leur grande efficacité. L’amaurose congénitale de Leber, qui rend aveugle, peut désormais être guérie grâce à l’injection d’un virus codant.
Unir ses forces
Les obstacles au financement de ces thérapies sont multiples. La rareté des maladies les rend moins populaires auprès des différents donateurs. « Lorsque l’on amasse des fonds pour lutter contre le cancer, c’est plus facile de sensibiliser les gens que pour la dystrophie musculaire de Duchenne », soutient M. Tremblay.
La thérapie génique se heurte aussi au peu d’intérêt des compagnies pharmaceutiques, plus intéressées à créer des médicaments qui devront être pris (et donc achetés) sur toute une vie qu’un traitement unique, par injection, qui guérit le patient. En ce sens, le nouveau Cadre du gouvernement fédéral pour les médicaments orphelins au Canada laisse M. Tremblay songeur. « Il s’agit d’une initiative axée sur les médicaments, mais ceux-ci ne font qu’amoindrir certains symptômes, ils ne guérissent pas, contrairement aux thérapies géniques. »
M. Tremblay a donc proposé, dans un récent numéro de Molecular Therapy, de créer un véritable consortium pour sensibiliser les gouvernements et les donateurs à la nécessité d’assurer l’élaboration de thérapies géniques pour ces maladies. Sa proposition a été endossée par 50 chercheurs étrangers. Seront-ils entendus ?